BETH ISRAEL DEACONESS MEDICAL CENTER;YALE UNIVERSITY
发明人:
FAHMY, Tarek,TSOKOS, George
申请号：
USUS2019/040975
公开号：
WO2020/014208A1
申请日:
2019.07.09
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
A method of treatment and compositions for use therein are based on the discovery of how to stop immune complexes from forming and for reducing existing complexes in renal disease and how to restore podocyte function generally in kidney disease. In one embodiment, the method of treatment involves targeted delivery of Calcium/Calmodulin-dependent kinase 4 inhibitor to the kidney for treatment of patients with kidney pathologies and for replacement or augmentation of kidney dialysis. The studies demonstrate that CaMK4 is pivotal in immune and non-immune podocyte injury and that its targeted cell specific inhibition preserves podocyte structure and function, and is therefore effective in the treatment and even reversal of podocytopathies in autoimmune kidney disease such as SLE glomerulonephropathy and non-autoimmune kidney disease including focal segmental glomerulosclerosis.L'invention concerne un procédé de traitement et des compositions à utiliser dans celui-ci, basés sur la découverte de la manière d'arrêter la formation de complexes immuns et de réduire les complexes existants dans une maladie rénale et de la manière de rétablir une fonction podocytaire, généralement dans une maladie rénale. Dans un mode de réalisation, le procédé de traitement implique l'administration ciblée d'un inhibiteur de kinase 4 dépendant du calcium/de la calmoduline au rein pour le traitement de patients atteints de pathologies rénales et pour le remplacement ou l'augmentation de la dialyse rénale. Les études démontrent que le CaMK4 est crucial dans des lésions de podocytes immunitaires et non immunitaires et que son inhibition spécifique cellulaire ciblée préserve la structure et la fonction des podocytes et qu'il est donc efficace dans le traitement et même l'inversion de podocytopathies dans une maladie rénale auto-immune telle que la glomérulonéphropathie associée au lupus systémique et la maladie rénale non auto-immune, y compris la glomérulosclérose segmentaire focale.
