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被験体におけるＳＭＮ２スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法
- 专利权人:
- バイオジェン・エムエイ・インコーポレイテッドＢｉｏｇｅｎ ＭＡ Ｉｎｃ．;コールド スプリング ハーバー ラボラトリー
- 发明人:
- ベネット，シー・フランク,ハング，ジーン,リゴ，フランク,クライナー，エイドリアン・アール,ホワ，イミン,パッシニ，マルコ・エイ,シハブッディン，ラムヤ,チェン，セン・エイチ,クリンガー，キャスリン・ダブリュー
- 申请号：
- JP20180128926
- 公开号：
- JP2018184423(A)
- 申请日:
- 2018.07.06
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 【課題】脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための被験体におけるサバイバル運動ニュロン貴伝子２（SMN2）mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物及び方法の提供。【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法。更にアンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される方法。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、化合物及び組成物。【選択図】なし
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
