BETTENCOURT, BRIAN,DESNICK, ROBERT J.,YASUDA, MAKIKO,QUERBES, WILLIAM,FITZGERALD, KEVIN
申请号：
PE0004542016
公开号：
PE11302016A1
申请日:
2014.10.03
申请国别(地区):
PE
年份:
2016
代理人:
摘要：
Refers to double stranded Nucleic Acids (dsRNA) that inhibit gene expression alas1, which comprise a chain with sense and antisense. Also relates to Conjugates of these dsRNA with a ligand, the ligand interacts preferentially with the 3 - end of the sense Strand and Pharmaceutical compositions comprising these dsRNA.These dsRNA are useful in the treatment of disorders associated with the expression of alas1 such as porphyriasSe refiere a acidos ribonucleicos bicatenarios (dsARN) que inhiben la expresion del gen ALAS1, los cuales comprenden una cadena con sentido y otra antisentido. Tambien se refiere a conjugados de dichos dsARN con un ligando, donde el ligando se conjuga preferentemente con el extremo 3’ de la cadena con sentido asi como a composiciones farmaceuticas que comprenden dichos dsARN. Dichos dsARN son utiles en el tratamiento de trastornos relacionados con la expresion de ALAS1, tales como las porfirias
