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ADMINISTRATION METHOD OF ORALLY ACTIVE 1,2,4-OXADIAZOLE FOR NONSENSE MUTATION SUPPRESSIVE TREATMENT
专利权人:
ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド;PTC THERAPEUTICS INC
发明人:
HIRAWAT SAMIT,サミト ヒラワト,MILLER LANGDON,ラングドン ミルレル
申请号:
JP2013222531
公开号:
JP2014058533A
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an oral pharmaceutical composition for treatment of cystic fibrosis or duchenne muscular dystrophy as a disease related to gene expression deficiency caused by premature stop codons.SOLUTION: A pharmaceutical composition is a powdery composition comprising 25.0 wt.% of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4] oxadiazole-3-yl]-benzoic acid or a pharmaceutically acceptable salt thereof; 25.7 wt.% of purified polydextrose; 25.0 wt.% of mannitol; a surfactant selected from 12.8 wt.% of polyethylene glycol 3350 and 3.7 wt.% of poloxamer 407 powder; 5.0 wt.% of crospovidone; and less than 2 wt.% of an excipient selected from hydroxyethyl cellulose, vanilla flavor, magnesium stearate and colloidal silica. It is used so that each effective dose of 3 dosages according to the formulas 1X, 1X, 2X (where, X is 20 mg/kg) is administered for a period of 24 hours.【課題】未熟終止コドンに起因する遺伝子の発現不足に関連する疾患である嚢胞性線維症又はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための経口用医薬組成物の提供。【解決手段】25.0重量%の3-[5-(2-フルオロ-フェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸又はその医薬として許容し得る塩;25.7重量%の精製ポリブドウ糖;25.0重量%のマンニトール;12.8重量%のポリエチレングリコール3350及び3.7重量%のポロクサマー407粉末から選択される界面活性剤;5.0重量%のクロスポビドン;並びにヒドロキシエチルセルロース、バニラ香料、ステアリン酸マグネシウム、及びコロイド性シリカから選択される賦形剤を2重量%未満含む粉末状の組成物であり、かつ24時間の期間に、式1X、1X、2X(Xは20mg/kgである。)に従う3投与量の有効量が投与されるように用いられる医薬組成物。【選択図】図1
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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