HINMAN ANDREW, W.,Хинман, Эндрю В.,WESSON KIERON, E.,Вессон, Кирон Е.
申请号：
EA201001119
公开号：
EA023618B1
申请日:
2009.01.06
申请国别(地区):
EA
年份:
2016
代理人:
摘要：
Methods of treating or suppressing mitochondrial diseases, such as Friedreichs ataxia (FRDA), Lebers Hereditary Optic Neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactacidosis, stroke (MELAS), Kearns-Sayre Syndrome (KSS), are disclosed, as well as compounds useful in the methods of the invention, such as 2-(3-hydroxy-3-methylbutyl)-6-(het)aryl-p-quinone or as 2-(3-hydroxy-3-methylbutyl)-3-(het)aryl-p-quinone derivatives. Energy biomarkers useful in assessing the metabolic state of a subject and the efficacy of treatment are also disclosed.В изобретении раскрываются способы лечения или подавления митохондриальных болезней, таких как атаксия Фридрейха (FRDA), наследственная нейропатия зрительного нерва Лебера (LHON), митохондриальная миопатия, энцефалопатия, лактоцидоз, инсульт (MELAS), синдром Кернса-Сейра (KSS), а также соединения, пригодные в способах изобретения, такие как производные 2-(3-гидрокси-3-метилбутил)-6-(гет)арил-п-хинона или 2-(3-гидрокси-3-метилбутил)-3-(гет)арил-п-хинона. Также раскрываются энергетические биомаркеры, пригодные для оценивания метаболического состояния субъекта и эффективности лечения.
