ADMINISTRATION INTRATHÉCALE DE SÉQUENCES D'ACIDE NUCLÉIQUE CODANT ABCD1 POUR TRAITER L'ADRÉNOMYÉLONEUROPATHIE

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专利权人:

THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION

发明人:

MAGUIRE, Casey A.,EICHLER, Florian

申请号：

USUS2016/060375

公开号：

WO2017/079467A1

申请日:

2016.11.03

申请国别(地区):

US

年份:

2017

代理人:

摘要：

Methods of the invention encompass delivery of nucleic acid sequences encoding ABCD1 for the treatment of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD), e.g., for Adrenomyeloneuropathy (AMN).L'invention concerne des procédés qui comprennent l'administration de séquences d'acide nucléique codant ABCD1 pour le traitement d'une adrénoleucodystrophie à liée à X (X-ALD), par exemple, une adrénomyéloneuropathie (AMN).

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/