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Recombinant arylsulfatase A to reduce galatosyl sulfatide levels in a subject
专利权人:
Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
发明人:
Fogh, Jens,Andersson, Claes,Hyden, Pia,Môller, Christer,Weigelt, Cecilia
申请号:
ES12177827
公开号:
ES2687671T3
申请日:
2005.01.30
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要:
A recombinant arylsulfatase A formulation comprising an effective amount of a recombinant arylsulfatase A glycoform, comprising an amount of exposed mannose-6-phosphate that allows efficient endocytosis of recombinant arylsulfatase A in vivo through the mannose pathway -6-phosphate for use in reducing galactosyl sulfate levels within cells within the central nervous system in a subject suffering from and / or has been diagnosed with metachromatic leukodystrophy, in which the formulation does not include any of the following: a) a vehicle for the administration of recombinant arylsulfatase A in the central nervous system, b) a component capable of causing the opening or interruption of the blood brain barrier, and c) an intact cell, in which the formulation is suitable for systemic administrationUna formulación de arilsulfatasa A recombinante que comprende una cantidad eficaz de una glicoforma de arilsulfatasa A recombinante, que comprende una cantidad de manosa-6-fosfato expuesta que permite la endocitosis eficiente de la arilsulfatasa recombinante A in vivo a través de la ruta de la manosa-6-fosfato para su uso en la reducción de los niveles de galactosil sulfátido dentro de las células dentro del sistema nervioso central en un sujeto que padece y/o se le ha diagnosticado leucodistrofia metacromática, en la que la formulación no comprende ninguno de los siguientes: a) un vehículo para la administración de arilsulfatasa A recombinante en el sistema nervioso central, b) un componente capaz de causar la apertura o la interrupción de la barrera hematoencefálica, y c) una célula intacta, en la que la formulación es adecuada para administración sistémica.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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