MICHAEL HEARTLEIN,マイケル ハートレイン,FRANK DEROSA,フランク デローザ,LIANNE SMITH,リアンヌ スミス
申请号：
JP2019104478
公开号：
JP2019163322A
申请日:
2019.06.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide improved methods and compositions for treating arginosuccinate deficiency (ASD) based on mRNA therapy.SOLUTION: The invention provides methods and compositions for treating arginosuccinate synthetase deficiency (ASD) based on mRNA therapy. More specifically, the invention provides a method for treating ASD by administering to a subject in need of treatment a composition comprising a mRNA encoding arginosuccinate synthetase (ASS) at an effective dose and at an administration interval such that at least one symptom or feature of ASD is reduced in intensity, severity, or frequency or has delayed in onset. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in one or more liposomes. Liposomes suitable for the invention comprises one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipids.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2019,JPO&INPIT【課題】アルギニノコハク酸合成酵素欠損症（ＡＳＤ）の治療をｍＲＮＡ治療に基づいて行う改善された方法及び組成物を提供する。【解決手段】本発明は、アルギニノコハク酸合成酵素欠損症（ＡＳＤ）を治療するための、ｍＲＮＡ治療に基づく方法及び組成物を提供する。詳しくは、本発明は、アルギニノコハク酸合成酵素（ＡＳＳ）をコードするｍＲＮＡを含む組成物を、ＡＳＤの症状または特徴の少なくとも１つを、強度、重症度、若しくは頻度の点で低減させる、または発症を遅延させるような有効用量及び投与間隔で、治療を必要としている被検体に投与することによりＡＳＤを治療する方法を提供する。いくつかの実施形態では、ｍＲＮＡを、１個以上のリポソーム内に封入する。いくつかの実施形態では、本発明に好適なリポソームは、カチオン性脂質または非カチオン性脂質（複数可）、コレステロール系脂質（複数可）及びＰＥＧ修飾脂質（複数可）を含有する。【選択図】なし
