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Polyol-based osmotic polydixylitol polymer gene transpoter and use thereof
专利权人:
서울대학교산학협력단
发明人:
정종훈,가르그, 반가지,팬디, 샴하비,정필훈,조종수,김복희
申请号:
KR1020150151334
公开号:
KR1018097950000B1
申请日:
2015.10.29
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to a polydixylitol polymer based gene transporter (PdXYP) and a method for producing the same. The present invention also relates to a nucleic acid delivery complex in which a therapeutic nucleic acid is bound to the gene carrier and a pharmaceutical composition for gene therapy comprising the complex as an active ingredient. In addition, the present invention relates to the gene carrier, gene transfer complex, and gene therapy using the same. The polydyxylitol polymer gene delivery vehicle (PdXYA) of the present invention has a nucleic acid delivery rate that is significantly higher than that of existing nucleic acid transporters, has little cytotoxicity of a conjugate upon binding to DNA, has a high in vivo transfection efficiency, It was confirmed that the transfection efficiency of brain tissue which had difficulty in gene therapy by the blood brain barrier was remarkably high. Accordingly, the gene carrier of the present invention can be widely used not only in the use of an experimental gene carrier but also in the field of gene therapy for various diseases depending on a therapeutic nucleic acid binding to various tissues in vivo.본 발명은 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체(polydixylitol polymer based gene transporter, PdXYP) 및 이를 제조하는 방법에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 상기 유전자 전달체에 치료 핵산이 결합된 핵산 전달 복합체 및 해당 복합체를 유효성분으로 포함하는 유전자 치료용 약학적 조성물에 관한 것이다. 아울러, 본 발명은 상기 유전자 전달체, 유전자 전달 복합체 및 이를 이용한 유전자 치료에 관한 것이다. 본 발명의 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체(PdXYA)는 기존에 존재하는 핵산 전달체들보다 현저히 높은 핵산 전달율을 가지며, DNA와 결합시 결합체의 세포 독성은 거의 없고, 생체 내 형질전환 효율 또한 매우 높으며 무엇보다 그간 혈액 뇌 관문에 의해 유전자 치료에 어려움이 있었던 뇌조직에 대한 형질전환 효율이 현저히 높은 것을 확인하였다. 이에 따라, 본 발명의 유전자 전달체는 실험적인 유전자 전달체의 용도 뿐 아니라, 생체 내에서 다양한 조직에 대하여 이에 결합하는 치료 핵산에 따라 다양한 질환에 대한 유전자 치료 분야에서 폭넓게 사용될 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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