HUANG, Lee Lisheng,WANG, Anthony,CHEN, Hainan,HUBBARD, Basil P.
申请号：
USUS2020/019767
公开号：
WO2020/176553A1
申请日:
2020.02.25
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Described herein are compositions, systems, and methods for inducing therapeutic effects via targeting of intracellular mutations associated with a disorder. The compositions, systems, and methods of the disclosure can comprise fusion polypeptides comprising a binding domain that binds to a target sequence and an effector domain.L'invention concerne des compositions, des systèmes et des procédés pour induire des effets thérapeutiques par ciblage de mutations intracellulaires associées à un trouble. Les compositions, les systèmes et les procédés de l'invention peuvent comprendre des polypeptides de fusion comprenant un domaine de liaison qui se lie à une séquence cible et un domaine effecteur.
