通过肝导向基因替代疗法治疗严重PKU的改良的人PAH的产生
- 专利权人:
- 建新公司
- 发明人:
- S·库斯迪奥-穆尔,P·马纳瓦兰
- 申请号：
- CN201980082127.3
- 公开号：
- CN113194982A
- 申请日:
- 2019.10.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了变体苯丙氨酸羟化酶(PAH)多肽，其比野生型人PAH更稳定并且具有更大的活性。还提供了在有需要的个体中治疗苯丙酮尿症(PKU)和/或降低苯丙氨酸水平的方法。本文还提供了用于在有需要的个体中表达所述变体PAH多肽的表达盒、载体(例如，rAAV载体)、病毒粒子、药物组合物和试剂盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
