變體RNAi

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专利权人:

GENZYME CORPORATION

发明人:

O'RIORDAN, CATHERINE R.,奥瑞沃丹　凯萨琳,奧瑞沃丹　凱薩琳,PALERMO, ADAM,巴勒莫　亚当,巴勒莫　亞當,RICHARDS, BRENDA,理查德斯　布兰达,理查德斯　布蘭達,STANEK, LISA M.,斯坦尼克　莉莎

申请号：

TW107133661

公开号：

TW201923079A

申请日:

2018.09.25

申请国别(地区):

TW

年份:

2019

代理人:

摘要：

Provided herein are RNAi molecules for treating Huntington’s disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington’s disease.本文提供治療亨廷頓氏病的RNAi分子。本文還提供含有該RNAi的表現盒、載體(例如，rAAV、重組腺病毒、重組慢病毒和重組HSV載體)、細胞、病毒顆粒和藥物組合物。本文還提供了與使用該RNAi例如治療亨廷頓氏病相關的方法和套組。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/