SAH, Dinah Wen-Yee,CHEN, Qingmin,CARROLL, Jenna,PATZKE, Holger,HOU, Jinzhao,HERSCH, Steven M.
申请号：
USUS2019/040230
公开号：
WO2020/010042A1
申请日:
2019.07.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to AAVs encoding a SOD1 targeting polynucleotide which may be used to treat amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and delivery methods for the treatment of spinal cord related disorders including ALS.La présente invention concerne des AAV codant pour un polynucléotide ciblant SOD1 pouvant trouver une utilisation pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et des méthodes d'administration pour le traitement de troubles liés à la moelle épinière, notamment la SLA.
