CENTRO DE INVESTIGACION BIOMEDICA EN RED;CENTRO DE INVESTIGACIONES ENERGETICAS, MEDIOAMBIENTALES Y TECNOLOGICAS;FUNDACION INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITARIA FUNDACION JIMENEZ DIAZ
发明人:
JOSE C. SEGOVIA,JUAN BUEREN,MARIA G. BRAVO,MARIA G. GOMEZ,NESTOR MEZA,SUSANA NAVARRO
申请号：
BR112018071695
公开号：
BR112018071695A2
申请日:
2017.04.20
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention proposes polynucleotide cassettes, expression vectors and methods for expression of a gene in mammalian cells in order to obtain gene therapy against pyruvate kinase deficiency.a presente invenção propõe cassetes de polinucleotídeo, vetores de ex-pressão e métodos para a expressão de um gene em células mamíferas a fim de obter uma terapia gênica contra a deficiência de piruvato quinase.
