SARDI, Sergio Pablo,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng
申请号:
USUS2013/068242
公开号:
WO2014/071282A1
申请日:
2013.11.04
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
This disclosure relates to methods for improving neural function in a mammal with a proteinopathy comprising administering a therapeutically effective amount of an agent that increases glucocerebrosidase activity in the mammal. Also disclosed are methods for reducing toxic lipids, reducing α-synuclein, and/or inhibiting the accumulation of protein aggregates in a mammal with a proteinopathy comprising administering a therapeutically effective amount of an agent that increases glucocerebrosidase activity.La présente invention concerne des procédés pour améliorer la fonction neuronale chez un mammifère atteint d'une protéinopathie comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent qui augmente l'activité glucocérébrosidase chez le mammifère. La présente invention concerne en outre des procédés pour réduire les lipides toxiques, de manière à réduire la ?-synucléine, et/ou inhiber l'accumulation d'agrégats de protéines chez un mammifère atteint d'une protéinopathie comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent qui augmente l'activité glucocérébrosidase.