CHENG, Tzu-Hao,LIU, Chia-Rung,LIN, Tse-I,WU, Yun-Yun,COHEN, Stanley N.
申请号：
CNCN2019/072597
公开号：
WO2019/141279A1
申请日:
2019.01.22
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided is a method of modulating the expression of a gene containing expanded nucleotide repeats in a cell, comprising: inhibiting the biological activity of SPT4 or SUPT4H； and regulating the formation of R-loops. The inhibition step can effectively reduce the expression of the gene containing the expanded nucleotide repeats and the regulatory step can further enhance the inhibition step. The inhibition step and the regulation step are for the purpose of regulating gene expression by interfering the capacity of RNA polymerase II transcribing over a DNA template with lengthy nucleotide repeats.L'invention concerne un procédé de modulation de l'expression d'un gène contenant des répétitions nucléotidiques expansées dans une cellule, comprenant : l'inhibition de l'activité biologique de SPT4 ou SUPT4H； et la régulation de la formation de boucles R. L'étape d'inhibition peut réduire efficacement l'expression du gène contenant les répétitions nucléotidiques expansées et l'étape de régulation peut en outre améliorer l'étape d'inhibition. L'étape d'inhibition et l'étape de régulation sont dans le but de réguler l'expression génique par interférence de la capacité de transcription de l'ARN polymérase II sur un modèle d'ADN avec de longues répétitions nucléotidiques.
