버틀러 데이비드 찰스 도넬,디바카라메논 세투마드하반,프랜시스 크리스토퍼 제이,프랭크-카메네츠키 마리아 데이비드,이와모토 나오키,루 건량,마라판 수브라마니안,미나,바르게스 찬드라,버딘 그레고리 엘,양 하이린,장 제이슨 징신
申请号：
KR1020187011983
公开号：
KR1020180056766A
申请日:
2016.10.07
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
Above all, the disclosure relates to designed oligonucleotides, compositions, and methods thereof. In some embodiments, the provided oligonucleotide composition provides for altered splicing of the transcript. In some embodiments, the provided oligonucleotide composition provides low toxicity. In some embodiments, the provided oligonucleotide composition provides an improved protein binding profile. In some embodiments, the provided oligonucleotide composition provides improved delivery. In some embodiments, the provided oligonucleotide composition provides improved absorption. In some embodiments, the disclosure provides a method of treating a disease using the provided oligonucleotide composition.무엇보다도, 본 개시는 디자인된 올리고뉴클레오티드, 조성물, 및 이의 방법에 관한 것이다. 일부 구현예에서, 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물은 전사물의 변경된 스플라이싱을 제공한다. 일부 구현예에서, 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물은 낮은 독성을 제공한다. 일부 구현예에서, 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물은 개선된 단백질 결합 프로파일을 제공한다. 일부 구현예에서, 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물은 개선된 전달을 제공한다. 일부 구현예에서, 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물은 개선된 흡수를 제공한다. 일부 구현예에서, 본 개시는 제공된 올리고뉴클레오티드 조성물을 사용하여 질환을 치료하는 방법을 제공한다.
