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GÈNES FIG4 OPTIMISÉS ET CASSETTES D'EXPRESSION ET LEUR UTILISATION
专利权人:
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
发明人:
GRAY, Steven James,BAILEY, Rachel
申请号:
USUS2019/059752
公开号:
WO2020/097002A1
申请日:
2019.11.05
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
This invention relates to polynucleotides comprising optimized FIG4 open reading frame (ORF) sequences, vectors comprising the same, and methods of using the same for delivery of the ORF to a cell or a subject and to treat disorders associated with aberrant expression of a FIG4 gene or aberrant activity of a FIG4 gene product in the subject, such as CMT4J.La présente invention concerne des polynucléotides comprenant des séquences de cadres de lecture ouverts (ORF) FIG4 optimisés, des vecteurs les comprenant, et des procédés d'utilisation de ceux-ci pour l'administration des ORF à une cellule ou à un sujet et pour traiter des troubles associés à une expression aberrante d'un gène FIG4 ou d'une activité aberrante d'un produit génique FIG4 chez le sujet, tel que CMT4J.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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