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Lipid formulations for delivery of messenger RNA
专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド;マサチューセッツ インスティテュート オブ テクノロジー;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY;マサチューセッツ インスティテュート オブ テクノロジー
发明人:
マイケル ハートレイン,ダニエル アンダーソン,イゾウ ドン,フランク デローザ,MICHAEL HEARTLEIN,DANIEL ANDERSON,DONG YIZHOU,FRANK DEROSA
申请号:
JP2020002596
公开号:
JP2020073567A
申请日:
2020.01.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
A method for in vivo delivery of mRNA comprising administering to a subject in need thereof a composition comprising a protein-encoding mRNA encapsulated in liposomes. Providing an expression of the protein encoded by the mRNA in vivo, wherein the liposome is a cationic lipid of formula Ic: or a pharmaceutically acceptable salt thereof. In some embodiments, suitable liposomes further comprise one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and / or one or more PEG-modified lipids. [Selection diagram] None【課題】mRNAをインビボで送達するための方法であって、送達を必要とする対象に、リポソーム内に封入された、タンパク質をコードするmRNAを含む組成物を投与することを含み、当該組成物の投与により、当該mRNAによってコードされたタンパク質の発現がインビボでもたらされ、当該リポソームが式I-cのカチオン性脂質:またはその薬学的に許容可能な塩である、方法を提供すること。【解決手段】いくつかの実施形態において、好適なリポソームは、1つ若しくは複数の非カチオン性脂質、1つ若しくは複数のコレステロール系脂質及び/または1つ若しくは複数のPEG修飾脂質をさらに含む。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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