BUTLER, James,MAIER, Martin,FITZGERALD, Kevin,FISHMAN, Shannon,FOSTER, Donald,JADHAV, Vasant,MILSTEIN, Stuart
申请号：
USUS2015/062141
公开号：
WO2016/085852A1
申请日:
2015.11.23
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to RNAi agents, e.g., double- stranded RNAi agents, targeting the TMPRSS6 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of TMPRSS6 and methods of treating subjects having a TMPRSS6 associated disorder, e.g., an iron overload associated disorder, such as β-thalassemia or hemochromatosis.Linvention concerne des agents à base dARNi, par exemple des agents à base dARNi double brin, ciblant le gène TMPRSS6, ainsi que des procédés dutilisation desdits agents à base dARNi pour inhiber lexpression du gène TMPRSS6 et des méthodes de traitement de sujets présentant une maladie liée au gène TMPRSS6, par exemple une affection liée à une surcharge en fer, telle que la β-thalassémie ou lhémochromatose.
