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Alpha-1 antitrypsin (AAT) RNAi agent, compositions comprising AAT RNAi agent, and methods of use
专利权人:
애로우헤드 파마슈티컬스 인코포레이티드
发明人:
리, 전,주, 루이,우드델, 크리스틴, 아이.,페이, 타오
申请号:
KR1020197019533
公开号:
KR1020190098748A
申请日:
2018.01.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
RNAi agents, compositions comprising AAT RNAi agents, and methods of use for inhibiting the expression of alpha-1 antitrypsin (AAT) gene are described. Also disclosed are pharmaceutical compositions comprising one or more AAT RNAi agents together with one or more excipients capable of delivering the RNAi agent (s) to liver cells in vivo. Delivery of AAT RNAi agent (s) to liver cells in vivo inhibits AAT gene expression and is associated with AAT deficiency such as chronic hepatitis, cirrhosis, hepatocellular carcinoma, transaminitis, cholestasis, fibrosis, and gallantness Treat liver failure.알파-1 항트립신 (AAT) 유전자의 발현을 억제하기 위한 RNAi 작용제, AAT RNAi 작용제를 포함하는 조성물, 및 사용 방법이 기술된다. 하나 이상의 AAT RNAi 작용제를 생체 내에서 RNAi 작용제(들)를 간 세포에 전달할 수 있는 하나 이상의 부형제와 함께 포함하는 제약 조성물이 또한 개시된다. 생체 내에서 AAT RNAi 작용제(들)를 간 세포에 전달하는 것은 AAT 유전자 발현을 억제하고, AAT 결핍과 연관된 질환 예컨대 만성 간염, 간경변증, 간세포 암종, 트랜스아미니티스, 담즙정체, 섬유증, 및 전격성 간 부전을 치료한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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