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PROTÉINES MBNL SYNTHÉTIQUES DESTINÉES AU TRAITEMENT D'UNE MALADIE À EXPANSION DE RÉPÉTITIONS
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INC.
发明人:
BERGLUND, John, A.,HALE, Melissa
申请号:
USUS2017/036646
公开号:
WO2017/214459A1
申请日:
2017.06.08
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are compositions and methods related to treating repeat expansion diseases that feature the sequestration of Muscleblind-like (MBNL) proteins by the toxic repeat RNA transcripts within distinct nuclear foci that are expressed from the expanded repeat tracts. Certain compositions of synthetic MBLN proteins can be used to displace endogenous MBNL from the toxic RNAs or replace endogenous MBNL within the cell for normal function.L'invention concerne des compositions et des procédés relatifs au traitement de maladies à expansion de répétitions qui comprennent la séquestration de protéines de type Muscleblind (MBNL) par les transcrits d'ARN à répétition toxique dans des foyers nucléaires distincts qui sont exprimés à partir des voies de répétition étendues. Certaines compositions de protéines MBLN synthétiques peuvent être utilisées pour déplacer la MBNL endogène à partir des ARN toxiques ou remplacer la MBNL endogène dans la cellule pour une fonction normale.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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