RIZZI, Matteo,ALI, Robin,SMITH, Alexander,NISHIGUCHI, Koji
申请号：
GBGB2016/050419
公开号：
WO2016/135457A1
申请日:
2016.02.19
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to the use of gene therapy vectors to improve vision by introducing into healthy rod photoreceptor cells of a patient suffering from cone photoreceptor dysfunction and/or degeneration a nucleic acid encoding a gene product that is light-sensitive and/or that modulates endogenous light-sensitive signalling in a photoreceptor cell, such that the range of light intensities to which the rod photoreceptor responds is extended and/or the speed at which the rod photoreceptor responds to light is increased.Linvention concerne lutilisation de vecteurs de thérapie génique pour améliorer la vision par introduction, dans des bâtonnets de photorécepteur en bonne santé dun patient souffrant de dysfonctionnement et/ou de dégénérescence de photorécepteur à cônes, dun acide nucléique codant pour un produit génique qui est sensible à la lumière et/ou qui module une signalisation sensible à la lumière endogène dans une cellule de photorécepteur, de telle sorte que la plage dintensités de lumière à laquelle répond le bâtonnet de photorécepteur est étendue et/ou la vitesse à laquelle le bâtonnet de photorécepteur répond à la lumière est augmentée.
