TREATMENT OF SANFILIPPO SYNDROME TYPE B

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专利权人:

SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド

发明人:

MICHAEL F CONCINO,コンシーノ， マイケル エフ．,PERICLES CALIAS,カリアス， ペリクルス,PAN JING,パン， ジン,KEVIN HOLMES,ホームズ， ケビン,PAOLO MARTINI,マーティーニ， パオロ,ALLA ROMASHKO,ロマシュコ， アラ,MUTHURAMAN MEIYAPPAN,メイヤッパン， ムスラマン,ZHANG,コンシーノ, マイケル エフ.,カリアス, ペリクルス,パン, ジン,ホームズ, ケビン,マーティーニ, パオロ,ロマシュコ, アラ,メイヤッパン, ムスラマン

申请号：

JP2015246589

公开号：

JP2016094451A

申请日:

2015.12.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions of treating Sanfilippo syndrome type B (Sanfilippo B).SOLUTION: A method of treating Sanfilippo syndrome type B comprises a step of administering intrathecally to a subject in need of treatment a recombinant α-N-acetylglucosaminidase (Naglu) protein. The recombinant Naglu protein is a fusion protein which comprises a Naglu domain and a lysosomal targeting moiety and further comprises a linker between the Naglu domain and the lysosomal targeting moiety.SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】サンフィリポ症候群Ｂ型（サンフィリポＢ）の治療方法および組成物の提供。【解決手段】治療を必要とする対象に組換えα－Ｎ－アセチルグルコサミニダーゼ（Ｎａｇｌｕ）タンパク質を髄腔内投与するステップを含むサンフィリポ症候群Ｂ型の治療方法で、前記組換えＮａｇｌｕタンパク質が、Ｎａｇｌｕドメインとリソソーム標的化部分とを含む融合タンパク質であり、Ｎａｇｌｕドメインとリソソーム標的化部分との間にリンカーをさらに含む。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/