DAFTARIAN, Pirouz,DAUNERT, Sylvia,DEO, Sapna,DIKICI, Emre,KAIFER, Angel,JATIVA, Samuel
申请号：
USUS2015/013024
公开号：
WO2015/116568A2
申请日:
2015.01.27
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
Described herein are conjugates (e.g., nanoparticles), compositions (e.g., nanoparticle-based compositions), kits, methods and platforms for muscle-specific targeting of vaccines and gene therapies. The nanoparticles are composed of charged polymers or charged particles (e.g., polyamidoamide dendrimers) surface-modified with a muscle cell ligand (a targeting moiety) and an anionic enhancer (e.g. a phospholipid) resulting in a multinucleotide-carrying conjugate for introducing vaccines or genes into skeletal muscle cells of a subject (e.g., human and other mammals). The novel compositions described herein find use in muscle-targeted vaccination and gene therapy delivery (e.g., delivery of gene-based vaccines) for the prevention and treatment of disease (e.g., skeletal muscle atrophy, cancer, autoimmune disease, infection).Linvention concerne des conjugués (par exemple, des nanoparticules), des compositions (par exemple, des compositions à base de nanoparticules), des kits, des procédés et des plates-formes pour le ciblage spécifique des muscles de vaccins et de thérapies géniques. Les nanoparticules sont composées de polymères chargées ou de particules chargés (par exemple, des dendrimères de polyamidoamide) modifiés en surface avec un ligand de cellule musculaire (une partie de ciblage) et un activateur anionique (par exemple, un phospholipide) ce qui permet dobtenir un conjugué porteur de multinucléotides pour introduire des vaccins ou des gènes dans les cellules de muscle squelettique dun sujet (par exemple, un humain et dautres mammifères). Les nouvelles compositions décrites ici trouvent une utilisation en vaccination et en administration de thérapie génique ciblée sur les muscles (par exemple, ladministration de vaccins à base de gènes) pour la prévention et le traitement de maladies (par exemple, atrophie musculosquelettique, cancer, maladies auto-immunes, infection).
