Molecule of nucleic acid, expression cartridge, expression vector, eukaryotic host cell, transgenic mammal, method for inducing RNA interference in eukaryotic host and application of a molecule of nucleic acid in the therapy of diseased induced by CAG-type trinucleotide repeat expansion
The objects of the invention are nucleic acid particles, an express cassette, an expression vector, a host's eukaryotic cell, a transgenic mammal, how to induce RNA interference in the eukaryotic host and use a nucleic acid molecule in the treatment of diseases caused by the expansion of CAG-type trinucleotide replicates. The solution concerns a new concept for the treatment of inherited human neurological diseases caused by the expansion of CAG-type trinucleotide recurrence, using RNA interference technology.Przedmiotami wynalazku są Cząsteczka kwasu nukleinowego, kaseta ekspresyjna, wektor ekspresyjny, komórka eukariotycznego gospodarza, transgeniczny ssak, sposób indukowania interferencji RNA w eukariotycznym gospodarzu i zastosowanie cząsteczki kwasu nukleinowego w terapii chorób wywoływanych ekspansją trójnukleotydowych powtórzeń typu CAG. Rozwiązanie dotyczy nowej koncepcji leczenia dziedzicznych chorób neurologicznych człowieka wywoływanych ekspansją powtórzeń trójnukleotydowych typu CAG, z wykorzystaniem technologii interferencji RNA.
