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Novel microdystrophin and related methods of use
专利权人:
ユニバーシティ オブ ワシントン
发明人:
チャンバーレイン,ジェフリー エス.,ラモス,ジュリアン,ハウシュカ,ステファン ディー.,チャンバーレイン,ジェフリー エス.,ラモス,ジュリアン,ハウシュカ,ステファン ディー.
申请号:
JP2017536343
公开号:
JP2018503374A
申请日:
2016.01.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Nucleotide sequences comprising a microdystrophin gene are provided. The microdystrophin gene may be linked to a control cassette to function. Also provided are methods of treating a subject having or at risk of developing muscular dystrophy, sarcopenia, heart disease or cachexia. The method may comprise administering to the subject a pharmaceutical composition comprising a microdystrophin gene and a delivery vehicle. Further, the method may comprise administering the pharmaceutical composition to a subject having Duchenne muscular dystrophy or Becker muscular dystrophy.マイクロジストロフィン遺伝子を含むヌクレオチド配列が提供される。マイクロジストロフィン遺伝子は、機能するよう制御カセットと連結されてもよい。筋ジストロフィー、サルコペニア、心臓疾患もしくは悪液質を有するか、またはそれを発症するリスクのある対象を処置する方法も提供される。本方法は、マイクロジストロフィン遺伝子および送達媒体を含む医薬組成物を対象に投与することを含んでもよい。さらに、本方法は、医薬組成物をデュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーを有する対象に投与することを含んでもよい。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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