THE BROAD INSTITUTE, INC.;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
ZHANG, Feng,ZETSCHE, Bernd,STRECKER, Jonathan
申请号：
USUS2018/067328
公开号：
WO2019/126774A1
申请日:
2018.12.21
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Embodiments herein include engineered CRISPR-Cas effector proteins that comprise at least one modification compared to an unmodified CRISPR-Cas effector protein that enhances binding of the CRISPR complex to the binding site and/or alters editing preference as compared to wild type. In certain embodiments, the CRISPR-Cas effector protein is a Type V-B effector protein, e.g., C2c1. Embodiments also include viral vectors for delivery of CRISPR-Cas effector proteins, including C2c1. In certain embodiments, the vectors allow packaging of the CRISPR-Cas effector protein within a single vector. The disclosure also inlcudes delivery vectors, constructs, and methods of delivering larger genes for systemic delivery.Les modes de réalisation concernent des protéines effectrices CRISPR-Cas modifiées qui comprennent au moins une modification par rapport à une protéine effectrice CRISPR-Cas non modifiée améliorant la liaison du complexe CRISPR au site de liaison et/ou modifiant une préférence d'édition par rapport au type sauvage. Dans certains modes de réalisation, la protéine effectrice CRISPR-Cas est une protéine effectrice de type V-B, par exemple C2c1. Les modes de réalisation concernent également des vecteurs viraux pour l'administration de protéines effectrices CRISPR-Cas, notamment C2c1. Dans certains modes de réalisation, les vecteurs permettent l'encapsulation de la protéine effectrice CRISPR-Cas dans un seul vecteur. L'invention concerne également des vecteurs d'administration, des constructions et des procédés d'administration de gènes plus grands pour une administration systémique.
