BETTENCOURT BRIAN,BUTLER JIM,KALLANTHOTTATHIL G. RAJEEV,MAIER MARTIN,CHARISSE KLAUS
申请号:
UY35583
公开号:
UY35583A
申请日:
2014.05.22
申请国别(地区):
UY
年份:
2014
代理人:
摘要:
The Invention relates to agents of RNAi agents, for example, RNAi Double Strand, which is directed against the tmprss6 Gene, and Methods for using such agents of RNAi to inhibit the expression of tmprss6 and Methods for treating subjects with a disorder associated with tmprss6, for example What, a disorder associated with iron overload, such as Beta Thalassemia or Hemochromatosis.La invención se relaciona con agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARNi de doble hebra, que se dirigen contra el gen TMPRSS6, y métodos para usar dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de TMPRSS6 y métodos para tratar sujetos que tienen un trastorno asociado con TMPRSS6, por ejemplo, un trastorno asociado a sobrecarga de hierro, tal como ß-talasemia o hemocromatosis.