Darren H. Wakefield,Pei Tao,David B. Rozema,Andrei V. Blokhin,Jonathan D. Benson,Li Zhen,Fleitz Fred
申请号：
UY37146
公开号：
UY37146A
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
UY
年份:
2017
代理人:
摘要：
Novel routing described ligands which can bind compounds useful as Therapeutic Compounds, Lead compounds to the target in vivo.The ligands reported in addressing this can serve to direct the oligomeric compounds that inhibit the expression of RNAi, as agents,To liver cells to modulate gene expression.The ligands described in this Guidance, combined with an oligomeric compound that Inhibits expression can be used in a variety of applicationsApplications including use in Therapeutic, Diagnostic, and genomic Discovery Target Validation.Se describen ligandos de direccionamiento novedosos que se pueden unir a compuestos, como compuestos terapéuticos útiles para dirigir los compuestos a la diana in vivo. Los ligandos de direccionamiento divulgados en la presente pueden servir para dirigir los compuestos oligoméricos que inhiben la expresión, como agentes de ARNi, a células hepáticas para modular la expresión génica. Los ligandos de direccionamiento descritos en la presente, al conjugarse a un compuesto oligomérico que inhibe la expresión, se pueden usar en una variedad de aplicaciones, incluyendo el uso en aplicaciones terapéuticas, de diagnóstico, validación de diana y descubrimiento genómico.
