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MECP2-based treatment
专利权人:
ザ ユニバーシティ コート オブ ザ ユニバーシティ オブ エジンバラ;ザ・ユニヴァーシティ・コート・オブ・ザ・ユニヴァーシティ・オブ・グラスゴー
发明人:
エイドリアン・バード,リベカ・ティロットソン,スチュアート・ロバート・コブ,ラルフ・デヴィッド・ヘクター
申请号:
JP2019552111
公开号:
JP2020513830A
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
FIELD OF THE INVENTION The present invention relates to synthetic polypeptides useful in the treatment of disorders associated with decreased MeCP2 activity, including Rett Syndrome. The present invention comprises i) an MBD amino acid sequence showing at least 70% similarity to the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 1; and ii) a NID amino acid sequence showing at least 70% similarity to the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 2. And a synthetic polypeptide having a deletion of at least 50 amino acids when compared to the full length MeCP2 e1 and e2 sequences. The invention further provides nucleic acid constructs, expression vectors, virions, pharmaceutical compositions, and cells that provide the polynucleotides of the invention. The invention further provides a method of treating or preventing a disease in an animal, comprising the step of administering to the animal the synthetic polypeptide of the invention.MeCP2ベースの治療本発明は、レット症候群を含むMeCP2活性の低下に関連する障害の治療に有用な合成ポリペプチドに関する。本発明は、i)配列番号1に示されるアミノ酸配列と少なくとも70%の類似性を示すMBDアミノ酸配列と;ii)配列番号2に示されるアミノ酸配列と少なくとも70%の類似性を示すNIDアミノ酸配列とを含み、完全長のMeCP2 e1及びe2配列と比較するとき、少なくとも50アミノ酸の欠失を有する、合成ポリペプチドを提供する。本発明は、本発明のポリヌクレオチドを提供する、核酸構築物、発現ベクター、ビリオン、医薬組成物、及び細胞を更に提供する。本発明は、本発明の合成ポリペプチドを動物に投与する工程を含む、動物の疾患を治療又は予防する方法を更に提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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