SABATINO, Denise;THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA;THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
SABATINO, Denise
申请号：
USUS2015/045142
公开号：
WO2016/025764A3
申请日:
2015.08.13
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Factor VIII variants and methods of use thereof are disclosed. In particular embodiments, Factor VIII variants are expressed more efficiently by cells over wild-type Factor VIII proteins, are secreted at increased levels by cells over wild-type Factor VIII proteins, exhibit enhanced activity over wild-type Factor VIII proteins and are packaged more efficiently into viral vectors.La présente invention concerne des variantes du facteur VIII et des méthodes d'utilisation de ces dernières. Dans des modes de réalisation particuliers, les variantes du facteur VIII sont exprimées par des cellules de façon plus efficace que les protéines du facteur VIII de type sauvage, sont sécrétées par des cellules à des niveaux plus élevés que les protéines du facteur VIII de type sauvage, présentent une activité meilleure que les protéines du facteur VIII de type sauvage, et sont conditionnées plus efficacement dans des vecteurs viraux.
