BENNETT, Jean,BENNICELLI, Jeannette,SUN, Junwei,SONG, Ji-yun,NIKONOV, Sergei
申请号：
USUS2018/020470
公开号：
WO2018/160849A1
申请日:
2018.03.01
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Compositions and methods are provided for treating Leber congenital amaurosis (LCA) in a subject. In one aspect, a recombinant adeno-associated viral vector is provided which includes a nucleic acid molecule comprising a sequence encoding Lebercilin. In another aspect, Lebercilin has an amino acid sequence of SEQ ID NO: 1. In yet another aspect, the nucleic acid molecule has a sequence of SEQ ID NO: 3 or a variant thereof. In desired embodiments, the subject is human, cat, dog, sheep, or non-human primate.L'invention concerne des compositions et méthodes pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber (ACL) chez un sujet. Selon un aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour la Leberciline. Dans un autre aspect, la léberciline a une séquence d'acides aminés de SEQ ID NO: 1. Dans encore un autre aspect, la molécule d'acide nucléique a une séquence de SEQ ID NO: 3 ou un variant de celle-ci. Dans les modes de réalisation souhaités, le sujet est un homme, un chat, un chien, un mouton, ou un primate non humain.
