BARZ, Matthias,WEBER, Benjamin,HAAS, Heinrich,HELLER, Philipp,NOGUEIRA, Sarah,SCHLEGEL, Anne
申请号：
EPEP2018/076633
公开号：
WO2020/069718A1
申请日:
2018.10.01
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to RNA particles for delivery of RNA to target tissues after administration, in particular after parenteral administration such as intravenous, intramuscular, subcutaneous or intratumoral administration, and compositions comprising such RNA particles. The RNA particles in one embodiment comprise single-stranded RNA such as mRNA which encodes a peptide or protein of interest, such as a pharmaceutically active peptide or protein. The RNA is taken up by cells of a target tissue and the RNA is translated into the encoded peptide or protein, which may exhibit its physiological activity.La présente invention concerne des particules d'ARN destinées à être transmises à des tissus cibles après administration, en particulier après administration parentérale telle qu'une administration intraveineuse, intramusculaire, sous-cutanée ou intratumorale, et des compositions comprenant de telles particules d'ARN. Dans un mode de réalisation, les particules d'ARN comprennent un ARN simple brin tel qu'un ARNm qui encode un peptide ou une protéine d'intérêt, tel qu'un peptide ou une protéine pharmaceutiquement actif. L'ARN est absorbé par les cellules du tissu cible et l'ARN est traduit en peptide ou protéine codée, qui peut présenter son activité physiologique.
