本发明涉及基因工程领域，具体的，本发明涉及一种亨廷顿舞蹈症(Huntingdon Disease,HD)的靶位蛋白及其编码基因和应用。本发明发现提供亨廷顿舞蹈症的靶位基因Ctr1、ATP7A及ATP7B，并通过基因沉默干扰Ctr1或者过表达ATP7A及ATP7B显著缓解或者延缓HD病人的发病状况。根据本发明，人的HD的靶蛋白包括如SEQ ID No.5、SEQ ID No.6、SEQ ID No.7、SEQ ID No.8、SEQ ID No.9 所示的氨基酸序列，所述基因包括如SEQ ID No.10、SEQ ID No.11、SEQ ID No.12、SEQ ID No.13、SEQ ID No.14所示的核苷酸序列。根据本发明的靶位基因，通过基因沉默或基因过表达可用于改善HD病人的运动能力和延长寿命，减缓或阻止截断的亨廷顿蛋白（huntingtin，htt）在脑内的沉积及其引起的神经退变。该发明有望为治疗HD提供新的治疗策略和关键靶位。
