The invention relates, among other things, to methods and compositions for the efficient delivery of messenger RNA (mRNA) to the central nervous system (CNS). In particular, the present invention relates to methods and compositions for intrathecal administration to a subject in need of delivering a composition comprising an mRNA encoding a protein encapsulated in a liposome, such that administration of the composition results in intracellular delivery of mRNA to the neurons of the brain and / or spinal cord . The present invention is particularly applicable in the treatment of diseases, disorders or conditions of the central nervous system, such as spinal muscular atrophy.Изобретение относится, помимо всего прочего, к способам и композициям для эффективной доставки матричной РНК (мРНК) в центральную нервную систему (ЦНС). В частности, настоящее изобретение относится к способам и композициям для интратекального введения субъекту, нуждающемуся в доставке композиции, содержащей мРНК, кодирующую белок, инкапсулированную в липосому, таким образом, что введение композиции приводит к внутриклеточной доставке мРНК в нейроны головного мозга и/или спинного мозга. Настоящее изобретение, в частности, применимо в лечении заболеваний, расстройств или состояний ЦНС, таких как спинальная мышечная атрофия.
