Provided herein is a variant adeno-associated virus (AAV) capsid protein having one or more modifications in amino acid sequence to a parent AAV capsid protein, wherein the variant adeno-associated virus (AAV) capsid protein is modified when present in an AAV virion The increased infectivity of one or more types of muscle cells is conferred compared to the infectivity of muscle cells by AAV virions containing the parental AAV capsid protein. In addition, recombinant AAV virions and their pharmaceutical compositions comprising variant AAV capsid proteins disclosed herein, methods of making rAAV capsid proteins and virions, and in research and clinical practice, for example, for the treatment of muscle diseases and diseases Methods of using these rAAV capsid proteins and virions in the delivery of nucleic acid sequences to one or more muscle cells are provided.본원에서 모 AAV 캡시드 단백질에 대해 아미노산 서열에서 하나 이상의 변형을 갖는 변이체 아데노-관련 바이러스(AAV) 캡시드 단백질이 제공되며, 이때 상기 변이체 아데노-관련 바이러스(AAV) 캡시드 단백질은 AAV 비리온에 존재할 때 변형되지 않은 모 AAV 캡시드 단백질을 포함하는 AAV 비리온에 의한 근육 세포의 감염성과 비교하여 하나 이상의 유형의 근육 세포의 증가된 감염성을 부여한다. 또한, 재조합 AAV 비리온 및 본원에 개시된 변이체 AAV 캡시드 단백질을 포함하는 이의 약학적 조성물, rAAV 캡시드 단백질 및 비리온의 제조 방법, 및 연구 및 임상 실습에서, 예를 들어 근육 질환 및 질병의 치료를 위한 하나 이상의 근육 세포로 핵산 서열의 전달에서 이들 rAAV 캡시드 단백질 및 비리온을 사용하는 방법이 제공된다.
