CHILDREN'S HOSPITAL MEDICAL CENTER;CHILDRENS HOSPITAL MEDICAL CENTER
发明人:
MALIK, Punam,CHANDRAKASAN, Shanmuganathan
申请号：
USUS2016/024329
公开号：
WO2016/154588A1
申请日:
2016.03.25
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Provided herein are compositions and methods related to conditioning a subject for a hematopoietic stem cell (HSC) transplantation using an inhibitor of a stem cell growth factor receptor (KIT). The compositions and methods described herein are particularly useful for a subject who is in need of a HSC transplantation and who is hypersensitive to at least one DNA damaging agent, e.g., a subject with fanconi anemia. Compositions and methods related to conditioning a fanconi anemia subject for HSC transplantation using an inhibitor of KIT are also provided herein.L'invention concerne des compositions et méthodes en liaison avec le conditionnement d'un patient en vue d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) à l'aide d'un inhibiteur du récepteur de facteur de croissance des cellules souches (KIT). Les compositions et les méthodes décrites dans la description sont particulièrement utiles chez le patient en besoin d'une transplantation de CSH et hypersensible à au moins un agent de dégradation de l'ADN, par exemple un patient souffrant d'une anémie de Fanconi. L'invention concerne également des compositions et méthodes en liaison avec le conditionnement d'un patient souffrant d'anémie de Fanconi en vue d'une greffe de CSH à l'aide d'un inhibiteur de KIT.
