Provided herein are methods and compositions for treating subjects in need of treatment, for example subjects with insufficient expression of SYNGAPl protein or SCN1A protein, or subjects with AD mental retardation 5 or Drave syndrome.본원에서는 치료를 필요로 하는 피험체, 예컨대, SYNGAP1 단백질 또는 SCN1A 단백질 발현이 부족한 피험체, 또는 AD 정신 지체 5 또는 드라베 증후군을 갖는 피험체를 치료하기 위한 방법 및 조성물을 제공한다.