用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏的剂量递增酶替代疗法
- 专利权人:
- 西奈山医学院;基酶有限公司
- 发明人:
- 爱德华·H·舒克曼,罗伯特·J·德斯尼克,杰拉尔德·F·考克斯,劳拉·P·安德鲁斯,詹姆斯·M·默里
- 申请号:
- CN201610403228.4
- 公开号:
- CN106047835A
- 申请日:
- 2010.08.28
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法,以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体,和尤其是具有尼曼‑皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心