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THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TROUBLES OCULAIRES
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
BENNETT, Jean,SUN, Junwei,BENNICELLI, Jeannette
申请号:
USUS2018/037592
公开号:
WO2018/232149A1
申请日:
2018.06.14
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Compositions and methods are provided for treating ocular disorders in a subject are provided. In one aspect, an adeno-associated viral vector is provided which includes a nucleic acid molecule comprising a sequence encoding CNGA3. In another aspect, an adeno- associated viral vector is provided which includes a nucleic acid molecule comprising a sequence encoding CNGB3. In another aspect, an adeno-associated viral vector is provided which includes a nucleic acid molecule comprising a sequence encoding REP-1. In desired embodiments, the subject is human, cat, dog, sheep, or non-human primate.L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de troubles oculaires chez un sujet. Selon un aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour CNGA3. Selon un autre aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour CNGB3. Selon un autre aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour REP-1.Selon des modes de réalisation souhaités, le sujet est un être humain, un chat, un chien, un mouton, ou un primate non humain.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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