CYCLODEXTRIN FOR TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASES

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专利权人:

UNITED STATES OF AMERICA AS REPRESENTED BY THE SECRETARY DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES:THE;UNITED STATES OF AMERICA AS REPRESENTED BY THE SECRETARY DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;THE;ザ ユナイテッド ステイツ オブ アメリカ， アズ リプレゼンテッド バイ ザ セクレタリー， デパートメント オブ ヘルス アンド ヒューマン サービシーズ

发明人:

JOHN MCKEW,マッキュー， ジョン,ZHENG WEI,チョン， ウェイ,XU MIAO,シュウ， ミャオ,MANJU SWAROOP,スワループ， マンジュ,JUAN J MARUGAN,マルガン， ジュアン ジェイ．,マッキュー, ジョン,チョン, ウェイ,シュウ, ミャオ,スワループ, マンジュ,マルガン, ジュアン ジェイ.

申请号：

JP2018116666

公开号：

JP2018162277A

申请日:

2018.06.20

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods of treating lysosomal storage diseases and/or reduction of non-cholesterol lipids.SOLUTION: A pharmaceutical composition for treating lysosomal storage diseases in a patient with Galactosialidosis, Salla disease, Cystinosis, Danon disease, Pompe disease, ISSD, or Schindler disease contains 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (2HPβCD), or a pharmaceutically acceptable salt, ester, solvate or hydrate thereof as an active ingredient.SELECTED DRAWING: None【課題】ライソゾーム蓄積症を治療する方法及び／又は非コレステロール性脂質を低減する方法の提供。【解決手段】２－ヒドロキシプロピル－β－シクロデキストリン（２ＨＰβＣＤ）、又はその薬学的に許容される塩、エステル、溶媒和物或いは水和物を有効成分として含有してなる、ガラクトシアリドーシス、サラ病、シスチン蓄積症、ダノン病、ポンペ病、ＩＳＳＤ又はシンドラー病の患者におけるライソゾーム蓄積症を治療するための医薬組成物。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/