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Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinosis
专利权人:
ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
发明人:
ウイルソン,ジェームス・エム,カッツ,ネイサン,ヒンデラー,クリスチャン,オルドー,ジュリエット
申请号:
JP2019562418
公开号:
JP2020519292A
申请日:
2018.05.11
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are methods and compositions for the treatment of Batten's disease. Such a composition comprises a recombinant adeno-associated virus (rAAV), the rAAV comprising an AAV capsid and a vector genome packaged therein, the vector genome comprising (a) an AAV 5'inverted terminal repeat ( ITR) sequence; (b) promoter; (c) CLN2 coding sequence encoding human TPP1; (d) AAV 3'ITR. [Selection diagram] Noneバッテン病の治療のための方法及び組成物が本明細書において提供される。そのような組成物は組み換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)を含み、当該rAAVは、AAVカプシド及びその中にパッケージされたベクターゲノムを含み、当該ベクターゲノムは、(a)AAV 5’逆位末端反復(ITR)配列;(b)プロモーター;(c)ヒトTPP1をコードするCLN2コード配列;(d)AAV 3’ITRを含む。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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