PROBLEM TO BE SOLVED: To provide oligonucleotide analogues having modified intersubunit linkages and/or terminal groups.SOLUTION: Compounds of the present invention address these issues and provide improvements over existing antisense molecules in the art. Modification of the intersubunit linkages and/or conjugation of terminal moieties to the 5' and/or 3' terminus of an oligonucleotide analogue, for example, a morpholino oligonucleotide, results in antisense oligomers having superior properties. For example, in certain embodiments, the disclosed oligomers have enhanced cell delivery, potency, and/or tissue distribution compared to other oligonucleotide analogues and/or can be effectively delivered to the target organs. These superior properties give rise to favorable therapeutic indices, reduced clinical dosing, and lower cost of goods.【課題】修飾されたサブユニット間結合および／または末端基を有するオリゴヌクレオチドアナログを提供すること。【解決手段】本発明の化合物はこれらの問題に取り組み、当該分野の既存のアンチセンス分子を超える改良をもたらす。サブユニット間結合および／または末端部分のオリゴヌクレオチドアナログ（例えば、モルホリノオリゴヌクレオチド）の５’および／または３’末端への抱合の修飾により、優れた性質を有するアンチセンスオリゴマーが得られる。例えば、一定の実施形態では、開示のオリゴマーは、他のオリゴヌクレオチドアナログと比較して細胞送達、効力、および／または組織分布が増強されており、そして／または標的器官に効率的に送達させることができる。これらの優れた性質により、好ましい治療指数が得られ、臨床的投与が減少し、製品コストがより低くなる。【選択図】なし
