The invention relates to the treatment of Huntington's disease (HD) using the Clustered- Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) system. This technology offers the possibility to design a small RNA (sg RNA), which is incorporated into a CRISPR- associated protein (Cas9) to recognize and induce DNA double-strand breaks at a specific target location. In the context of HD, this allows to block the expression of the mutant huntingtin or repair the CAG expansion causing the disease.L'invention concerne le traitement de la maladie de Huntington faisant intervenir le système CRISPR (courtes répétitions en palindrome regroupées et régulièrement espacées). Cette technologie offre la possibilité de concevoir un petit ARN (ARNsg), qui est incorporé dans un système CRISPR-protéine associée (Cas9) et destiné à reconnaître et à induire des cassures double-brin de l'ADN au niveau d'un emplacement cible spécifique. Dans le contexte de la maladie de Huntington, cela permet de bloquer l'expression de l'huntingtine mutante ou de réparer l'extension CAG à l'origine de la maladie.
