ZIMMERMANN TRACY,MANOHARAN MUTHIAH,MAIER MARTIN,KUCHIMANCHI SATYANARAYANA,RAJEEV, KALLANTHOTTATHIL G.,CLARISSE, KLAUS
申请号：
CL2014002742
公开号：
CL2014002742A1
申请日:
2014.10.10
申请国别(地区):
CL
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention provides RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, that target the transthyretin (TTR) gene and methods of using such RNAi agents for treating or preventing TTR-associated diseases.El invento se relaciona con un agente de ARN de interferencia ARNi de doble hebra, denominado AD-51547, que comprende una hebra sentido con la SEQ ID N ° 2211 y una hebra complementaria antisentido con la SEQ ID N ° 2217, donde la hebra sentido se conjuga con tres ligandos N-acetilgalactosamina (GalNAc3). Este ARNi de doble hebra interfiere con el ARNm de la transtiretina (TTR) con actividad supresora de ARN de TTR. Este invento reivindica también una célula y composición que comprende el agente de ARNi de doble hebra. Además, protege métodos in vitro para inhibir la expresión de transtiretina (TTR) utilizando el agente ARNi y el uso del mismo agente para preparar un medicamento
