Université Grenoble Alpes;INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE;UNIVERSITE PARIS SUD;CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE GRENOBLE ALPES
发明人:
Frédéric SAUDOU,Amandine VIRLOGEUX
申请号：
FR1901773
公开号：
FR3092992A1
申请日:
2019.02.21
申请国别(地区):
FR
年份:
2020
代理人:
摘要：
------ Acyl-thioesterase inhibitor for the treatment AND / OR PREVENTION of Huntington's disease The invention relates to an acyl-thioesterase inhibitor APT1, ML-348, of formula A: A for be used in the treatment and / or prevention of a disease or disorder in a subject in need thereof. In particular, the inhibitor is intended for use in the treatment and / or prevention of a neurodegenerative disease or a neurodegenerative disorder, in particular Huntington's disease. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising at least the APT1 inhibitor and at least one pharmaceutically acceptable excipient. The inhibitor or composition is intended for use as a medicament. Further, the inhibitor or composition is for use in the treatment and / or prevention of a disease or disorder related to altered intracellular trafficking between the endoplasmic reticulum and the Golgi apparatus and between it and the plasma membrane. ------ Inhibiteur d’acyl-thioesterases pour le traitement ET/OU LA PREVENTION de LA maladie de Huntington L’invention concerne un inhibiteur de l’acyl-thioestérase APT1, ML-348, de formule A : A destiné à être utilisé dans le traitement et/ou la prévention d’une maladie ou d’un trouble chez un sujet en ayant besoin. En particulier l’inhibiteur est destiné à être utilisé dans le traitement et/ou la prévention d’une maladie neurodégénérative ou d’un trouble neurodégénératif, notamment la maladie de Huntington. L’invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant au moins l’inhibiteur de l’APT1 et au moins un excipient pharmaceutiquement acceptable. L’inhibiteur ou la composition est destiné(e) à une utilisation comme médicament. En outre, l’inhibiteur ou la composition est destiné(e) à une utilisation dans le traitement et/ou la prévention d’une maladie ou d’un trouble lié(e) à un trafic intracellulaire altéré entre le réticulum endoplasmique et l’appareil de Golgi et entre celu
