UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INCORPORATED
发明人:
DYKA, Frank, M.,HAUSWIRTH, William, W.
申请号：
USUS2019/059549
公开号：
WO2020/093018A8
申请日:
2019.11.01
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided herein are methods and compositions for expressing Otoferlin, e.g., utilizing adeno-associated viral (AAV) particles. Further provided herein are compositions of AAV particles comprising one or more polynucleotides encoding Otoferlin are codon optimized for expression in human cells. Such methods and compositions may be useful for treatment of diseases and disorders such as Deafness, Autosomal Recessive 9 (DFNB9). Also provided are kits comprising such compositions.L'invention concerne des méthodes et des compositions permettant d'exprimer l'otoferline, par exemple, faisant appel à des particules virales adéno-associées (VAA). L'invention concerne en outre des compositions de particules de VAA comprenant un ou plusieurs polynucléotides codant pour l'otoferline qui sont optimisés pour une expression dans des cellules humaines. De telles méthodes et compositions peuvent être utiles dans le traitement de maladies et de troubles tels que la surdité autosomique récessive 9 (DFNB9). L'invention concerne également des kits comprenant de telles compositions.
