SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL D/B/A SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE
发明人:
RAWLINGS, David J.,CLOUGH, Courtnee,KHAN, Iram F.
申请号：
US2019029417
公开号：
WO2019210216A3
申请日:
2019.04.26
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure provides improved genome editing compositions and methods for editing a human BTK gene. The disclosure further provides genome edited cells for the prevention, treatment, or amelioration of at least one symptom of X-linked agammaglobulinemia (XLA).La présente invention concerne des compositions d'édition du génome améliorées et des procédés d'édition d'un gène humain de tyrosine kinase de Bruton. L'invention concerne en outre des cellules dont le génome a été édité pour prévenir, traiter ou faire régresser au moins un symptôme d'une agammaglobulinémie liée au chromosome X (XLA).
