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PHARMACEUTICALS
专利权人:
ジェネトン;GENETHON
发明人:
ISABELLE RICHARD,リチャード イザベル
申请号:
JP2018075543
公开号:
JP2018123156A
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide pharmaceuticals for use in treatment of a progressive muscular dystrophy associated with a conformational disorder of protein, such as β-sarcoglycanopathy, γ-sarcoglycanopathy, δ-sarcoglycanopathy, dysferlinopathy, anoctaminopathy, and an FKRP (fukutin-related protein) disorder.SOLUTION: The invention provides epigenome-modifying pharmaceuticals having compounds selected from among phenylbutyrate, SAHA (suberoylanilide hydroxamic acid) and 5-azacytidine.SELECTED DRAWING: None【課題】β-サルコグリカン異常症、γ-サルコグリカン異常症、δ-サルコグリカン異常症、ジスフェリン異常症、アノクタミノパチー、及びFKRP(フクチン関連タンパク質)の異常等のタンパク質における高次構造の障害に関連する進行性筋ジストロフィーの治療において使用される医薬の提供。【解決手段】フェニル酪酸、SAHA(ヒドロキサミン酸サブエロイルアニリド)、及び5-アザシチジンより選択される化合物を有する、エピゲノム修飾を行う医薬。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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